Berliner Tageblatt - Fda, nuove avvertenze su farmaco per distrofia muscolare

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha annunciato venerdì di voler limitare l'accesso a un trattamento innovativo per la distrofia muscolare di Duchenne, una rara e grave malattia genetica, e di aver emesso un avviso formale in seguito alla morte di due adolescenti. Elevidys, terapia genica sviluppata dall'azienda americana Sarepta Therapeutics, è stata approvata negli Stati Uniti per i bambini dai quattro anni in su affetti da questa patologia che causa la degenerazione progressiva dei muscoli. Colpisce principalmente i giovani, con un'aspettativa di vita media dei pazienti di 28 anni. Il trattamento di Sarepta Therapeutics, che appartiene a una nuova classe di terapie innovative, aveva suscitato grandi speranze. Tuttavia, i dati deludenti sull'efficacia e i recenti decessi hanno alimentato le critiche al trattamento. La Food and Drug Administration ha deciso che d'ora in poi, sulla confezione del farmaco sarà apposta un'avvertenza su rischi di danni al fegato e insufficienza epatica acuta che possono essere fatali e la prescrizione sarà limitata ai pazienti in grado di camminare. Questa revisione fa seguito a un'indagine voluta dalle autorità sanitarie in seguito alla morte di due adolescenti per insufficienza epatica acuta in seguito al trattamento. A luglio, Elevidys ha ricevuto un parere negativo in Europa da un organismo responsabile della valutazione dei farmaci che potrebbero essere commercializzati nell'Unione Europea a causa di dati di efficacia insufficienti.

J.Fankhauser--BTB