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Fegati espiantati tenuti in vita per studio malattie metaboliche
Bambino Gesù, 'aiuteranno ricerca e nuove terapie'
I fegati espiantati dei pazienti con malattie metaboliche, mantenuti artificialmente in vita grazie all'uso di apposite macchine per la perfusione extracorporea, consentiranno di sperimentare nuove terapie in maniera più efficace e, in futuro, di guarire fegati malati prima del trapianto o di farli crescere per renderli adatti a pazienti più grandi. E' il metodo messo a punto da medici e ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù guidati da Marco Spada, responsabile di Chirurgia epato-bilio-pancreatica e dei trapianti di fegato-rene, e da Carlo Dionisi Vici, responsabile di Malattie metaboliche ed epatologia. La sperimentazione ha dimostrato che i fegati espiantati e tenuti in vita artificialmente mantengono inalterate funzionalità e caratteristiche patologiche. "Studi da noi pubblicati dimostrano che i pazienti sottoposti a trapianto non solo vedono risolti molti dei problemi legati alla loro patologia, ma dimostrano anche un significativo miglioramento dello sviluppo intellettivo e una riduzione del carico della malattia", spiega Spada. Lo studio, pubblicato sulla rivista Journal of Inherited Metabolic Disease, ha coinvolto 7 fegati espiantati da pazienti affetti da disturbi del ciclo dell'urea (UCD) e acidemie organiche (OA) che sono stati sottoposti a trapianto epatico per curare la loro patologia. "Fino ad oggi, l'unica alternativa era rappresentata da modelli animali o sistemi cellulari che non ricostruiscono la complessità dell'intero organo - continua Spada - Il nostro modello colma questa lacuna, consentendo di valutare con maggiore precisione l'efficacia e la sicurezza delle terapie prima della sperimentazione clinica". Un approccio che permette di "comprendere meglio le malattie metaboliche e testare nuovi farmaci mirati alla cura di queste malattie - aggiungeDionisi Vici -. Il concetto di compartimentalizzazione metabolica diventa fondamentale: ogni organo ha un ruolo specifico e il fegato è un target cruciale per molte terapie innovative". Le applicazioni di questa tecnologia vanno oltre la ricerca nel campo delle malattie metaboliche. "In prospettiva, si potranno rigenerare porzioni di fegato per essere trapiantati, modificare le caratteristiche immunologiche degli organi per ridurre l'uso di farmaci immunosoppressori e persino curare fegati danneggiati da steatosi epatica per renderli idonei al trapianto. Le potenzialità sono enormi", conclude Dionisi Vici.
J.Fankhauser--BTB