Berliner Tageblatt - Fibrosi cistica, ok dell'Ue a nuovo farmaco modulatore

Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha espresso parere positivo all'approvazione di un nuovo farmaco per la fibrosi cistica: la combinazione deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor (nome commerciale Alyftrek), indicata per i pazienti con almeno 6 anni di età e che presentano specifiche mutazioni a carico del gene CFTR. Lo ha reso noto l'azienda produttrice: Vertex Pharmaceuticals. La fibrosi cistica è una malattia genetica rara che colpisce almeno 109 mila persone nel mondo. È causata dall'assenza o dall'alterato funzionamento della proteina CFTR, a causa di alcune mutazioni del gene CFTR. Il farmaco, attraverso i principi attivi vanzacaftor e tezacaftor punta ad aumentare la quantità della proteina CFTR sulla superficie cellulare mentre il principio attivo deutivacaftor agisce come 'potenziatore'. "L'introduzione dei modulatori CFTR da parte di Vertex nel 2012 ha comportato un cambiamento fondamentale nel trattamento della fibrosi cistica. Se approvato, Alyfrek potrebbe offrire ai pazienti eleggibili nell'UE una nuova terapia modulatrice altamente efficace, che porta un numero maggiore di pazienti con fibrosi cistica a raggiungere livelli normali di cloruro sudorale, una misurazione clinica della funzione del CFTR", ha dichiarato Carmen Bozic, executive vice president, global medicines development and medical affairs e chief medical officer di Vertex. "Questo nuovo trattamento in un'unica somministrazione giornaliera rappresenta, inoltre, un'opzione terapeutica più pratica per i pazienti", ha aggiunto. La decisione definitiva spetta ora alla Commissione Europea a cui compete il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio del medicinale nel mercato europeo.

T.Bondarenko--BTB