Berliner Tageblatt - Neurofibromatosi, 'selumetinib' efficace anche negli adulti

Il farmaco selumetinib è efficace anche negli adulti per il trattamento dei neurofibromi plessiformi nei pazienti con neurofibromatosi di tipo 1, bloccando la crescita del tumore e riducendo il dolore. A dimostrarlo uno studio internazionale, di cui l'Istituto neurologico Carlo Besta è capofila per l'Italia, pubblicato sulla rivista Lancet. Il farmaco, finora, era utilizzato soltanto in età pediatrica (3-18 anni). La neurofibromatosi è una malattia ereditaria rara che predispone allo sviluppo di diversi tumori prevalentemente benigni tra cui il neurofibroma plessiforme, una massa tumorale che cresce su più fibre nervose. Questo può causare dolore, deformità, problemi motori e, in alcuni casi, trasformarsi in un tumore maligno. Una prima analisi dei risultati dello studio eseguita dopo 16 mesi e condotta su una popolazione di 145 pazienti adulti, ha dimostrato una riduzione della massa tumorale di almeno il 20% del volume nel 20% dei casi e il rallentamento della crescita della lesione tumorale nel 70% dei soggetti trattati. Il farmaco è risultato efficace anche nella riduzione del dolore, portando a un calo dell'uso dei farmaci antidolorifici che i pazienti assumevano da anni. "Siamo orgogliosi che il nostro Istituto sia il capofila per l'Italia di questo importante studio internazionale", sottolinea la coordinatrice Marica Eoli, neurologa dell'Istituto. "Al Besta abbiamo arruolato nove pazienti. Quello che ci rende particolarmente orgogliosi è il fatto di aver dimostrato in modo rigoroso che è possibile una cura farmacologica per questo tipo di tumore anche nell'adulto".

R.Adler--BTB