Berliner Tageblatt - Lupus, bene primi risultati su 5 pazienti con cellule Car T

Uno studio pilota su cinque pazienti mostra la possibilità di usare le cellule Car T CD8 contro una malattia autoimmune, il lupus eritromatoso, una malattia autoimmune cronica in cui il sistema immunitario produce anticorpi che attaccano i tessuti dell'organismo infiammando e danneggiando organi come reni, articolazioni, pelle e sistema nervoso. Pubblicato sul New England Journal of Medicine, lo studio è stato condotto presso il primo ospedale affiliato dell'Università di scienza e tecnologia della Cina: mostra che una nanoparticella lipidica, mirata alle cellule immunitarie, i linfociti T CD8 e portatrice di una particolare sequenza genetica (HN2301), ha generato cellule T transitorie che hanno rapidamente ridotto le cellule B e l'attività della malattia. In questo lavoro i ricercatori descrivono i risultati di una valutazione di fattibilità in pazienti con lupus eritematoso sistemico utilizzando una terapia con cellule Car T. Tutti i pazienti, tranne il paziente 4, presentavano anche nefrite lupica. HN2301 è stato somministrato secondo uno schema esplorativo a tre dosi. Il dosaggio includeva 2 mg per i pazienti 1 e 2 e 4 mg per i pazienti 3, 4 e 5. Le cellule Car T Cd8+ Cd19 sono diventate rilevabili nel sangue periferico sei ore dopo l'infusione e hanno raggiunto il picco sei ore dopo ogni infusione e sono tornati ai valori basali entro due o tre giorni. Entro sei ore dal primo trattamento, le cellule B circolanti responsabili della malattia sono diminuite sostanzialmente alla dose di 2 mg e sono state completamente ridotte a meno di 1 cellula B per microlitro alla dose di 4 mg, con una riduzione mantenuta per sette-dieci giorni. Tre mesi dopo il trattamento con HN2301, i punteggi sulla scala standard usata per valutare lo stadio di malattia (Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000) sono diminuiti in tutti e cinque i pazienti.

T.Bondarenko--BTB