Berliner Tageblatt - Talassemia, in Gazzetta Ufficiale rimborso per la terapia genica

La terapia di editing genetico exagamglogene autotemcel (exa-cel), la prima terapia di questo tipo indicata per il trattamento di pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente e anemia falciforme severa, è ufficialmente a carico del servizio sanitario nazionale. È stata pubblicata, infatti, ieri in Gazzetta Ufficiale la determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco che ne dispone la rimborsabilità. "L'editing del genoma basato sulla tecnologia Crispr/Cas9 rappresenta una svolta fondamentale per le persone affette da malattie genetiche del sangue, come l'anemia falciforme e la beta-talassemia dipendente da trasfusione", ha affermato in una nota Franco Locatelli, professore di Pediatria all'Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. "Gli studi clinici hanno evidenziato risultati molto positivi e oggi siamo lieti che questa innovazione venga a essere disponibile anche in Italia per i pazienti eleggibili al trattamento", ha aggiunto Locatelli, sperimentatore principale di due degli studi che hanno portato all'approvazione della terapia. Exa-cel è una terapia in cui le cellule staminali e progenitrici ematopoietiche del paziente vengono modificate al fine di indurre la produzione di alti livelli di emoglobina fetale. Nelle sperimentazioni ha mostrato di ridurre o eliminare le crisi vaso-occlusive nei pazienti con anemia falciforme severa e la necessità di trasfusioni nei pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente. "Grazie alla proficua collaborazione con le autorità sanitarie italiane, è stato raggiunto un accordo che riconosce il valore di una terapia innovativa, somministrata una sola volta, in grado di generare un impatto profondo non solo per i pazienti, ma anche per le loro famiglie e per l'intero sistema Paese", ha dichiarato Federico Viganò, country manager per l'Italia e la Grecia di Vertex Pharmaceuticals.

B.Shevchenko--BTB