Berliner Tageblatt - Maculopatia senile, positivi i primi dati sulla terapia genica

La terapia genica potrebbe essere presto utilizzata per curare in modo definitivo anche malattie oculari comuni, e non solo forme rare, a partire dalla maculopatia senile umida, la forma più aggressiva e rapida di degenerazione maculare legata all'età. Sono infatti positivi i primi dati di efficacia fino a 4 anni della terapia genica ABBV-RGX-314: in un vicino futuro, potrebbe dunque bastare una sola iniezione per curare la patologia e l'approvazione per la nuova terapia è attesa nel 2027. A dimostrarlo sono i dati più aggiornati con un follow-up fino a 4 anni presentati al congresso internazionale FLORetina in corso a Firenze, che confermano i risultati di un recente studio pubblicato su The Lancet che ha valutato la compatibilità biologica e il potenziale terapeutico della terapia genetica ABBV-RGX-314. Positivi a 2 anni anche gli esiti delle sperimentazioni su una seconda terapia, la 4D-150. Entrambe le terapie potrebbero potenzialmente ridurre fino a una sola le iniezioni intravitreali necessarie per il trattamento della malattia ed essere disponibili dal 2027. "I risultati presentati hanno dimostrato efficacia e sicurezza della terapia sia da un punto di vista anatomico, che funzionale con stabilizzazione o miglioramento dell'acuità visiva. Inoltre, molti pazienti hanno avuto bisogno di poche o, addirittura, nessuna iniezione supplementare di anti-Vegf durante gli anni di follow-up, dimostrando la capacità di RGX-314 di fornire una risposta duratura dopo una singola somministrazione", afferma Stanislao Rizzo, presidente di FLORetina Icoor, direttore del Dipartimento di Oculistica del Policlinico A. Gemelli Irccs e Professore ordinario di Oculistica presso l'Università Cattolica di Roma.

H.Seidel--BTB