Berliner Tageblatt - Nuova terapia Car-T per leucemie resistenti, positivi test su primi 3 ragazzi

Una terapia di nuova generazione a base di cellule immunitarie modificate (Car-T) ha dato risultati promettenti contro una forma aggressiva e resistente di leucemia mieloide acuta pediatrica. La terapia, sviluppata all'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, è stata testata con successo in tre giovani pazienti in cui le altre opzioni disponibili erano fallite nell'ambito del Palm Research Project di Fondazione Umberto Veronesi. Secondo quanto illustrato sulla rivista Blood, il trattamento è stato in grado di eliminare ogni presenza della malattia, che, al momento di conclusione dello studio, non aveva mostrato segni di ripresa. La leucemia mieloide acuta rappresenta circa il 20% di tutte le leucemie pediatriche, con 70-80 nuovi casi ogni anno in Italia. "Grazie ai trattamenti di prima linea oggi riusciamo a guarire circa due terzi dei bambini colpiti da questa malattia", spiega Franco Locatelli, responsabile dell'area di Oncoematologia pediatrica e terapia cellulare e genica dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e professore di Pediatria all'Università Cattolica del Sacro Cuore. Resta un terzo dei pazienti che non risponde alle terapie convenzionali. Per rispondere ai bisogni terapeutici di questi malati i ricercatori hanno adattato alla leucemia mieloide acuta la strategia Car-T, trattamento personalizzato in cui i linfociti T del paziente vengono prelevati, modificati geneticamente per riconoscere uno specifico bersaglio tumorale e reinfusi nell'organismo per eliminare le cellule malate. In tal caso, i tre pazienti sono stati trattati con una nuova Car-T diretta contro la molecola CD7, specifica della leucemia mieloide acuta. Tutti e tre i pazienti hanno risposto al trattamento e i test hanno confermato l'assenza di cellule tumorali (la cosiddetta malattia minima residua negativa) che si è protratta fino al termine dello studio: rispettivamente 18, 8 e 3 mesi dall'infusione delle Car-T. "I primi risultati" del Palm Research Project "sono sorprendenti e siamo fortemente convinti che rappresenti solo l'inizio di un proficuo percorso volto a dare concrete speranze di guarigione per i piccoli pazienti di oggi e di domani", ha affermato Valentina Gambino, coordinatrice delle piattaforme di ricerca e cura di Fondazione Umberto Veronesi.

K.Brown--BTB