Berliner Tageblatt - Bene primi test per cura sperimentale su 16 pazienti con diverse malattie autoimmuni

Bene i primi test pilota di una terapia sperimentale contro diverse malattie autoimmuni, basata sull'uso di un virus innocuo (vettore) modificato geneticamente per riprogrammare le cellule immunitarie del paziente direttamente all'interno del corpo. Secondo quanto riportato sul New England Journal of Medicine, 16 pazienti, resistenti alle terapie standard per le loro patologie autoimmuni, sono stati sottoposti a una singola dose del trattamento, chiamato JY231. In tutti i pazienti, le cellule modificate si sono moltiplicate e si sono diffuse in tutto il corpo esercitando i loro effetti contro le cellule immunitarie alla base delle malattie. Condotto presso il Tongji Hospital of Huazhong University in Cina, lo studio ha coinvolto 7 pazienti con sclerosi multipla, 3 con una condizione in cui gli anticorpi attaccano una proteina che protegge i nervi, 3 con miastenia gravis generalizzata, disturbo autoimmune cronico che causa debolezza muscolare e 3 con miopatie infiammatorie idiopatiche, un gruppo di malattie autoimmuni che provocano infiammazione dei muscoli. Il team ha ingegnerizzato il vettore virale innocuo per veicolare istruzioni genetiche in grado di riprogrammare i linfociti T del paziente, indirizzandoli contro la proteina CD19 presente sui linfociti B, responsabili degli attacchi autoimmuni. Dopo aver somministrato ai partecipanti una singola infusione endovenosa del trattamento sperimentale JY231, i ricercatori hanno prelevato regolarmente campioni di sangue, midollo osseo e liquido cerebrospinale per monitorare l'efficacia del trattamento. La terapia ha rapidamente eliminato i linfociti B dei pazienti determinando un calo temporaneo dei loro livelli nel sangue. A distanza di oltre due mesi dall'infusione, i linfociti B hanno iniziato a ricomparire, ma si trattava in gran parte di cellule di nuova generazione, completamente diverse da quelle presenti prima del trattamento, il che suggerisce che la terapia avesse sostanzialmente resettato il sistema immunitario. I pazienti hanno mostrato miglioramenti sia nei sintomi che nei marcatori di malattia. Ad esempio quelli con sclerosi multipla hanno registrato una riduzione della disabilità fisica, un miglioramento delle funzioni fisiche e cognitive e una significativa diminuzione della fatica. I ricercatori considerano questi risultati una prima dimostrazione di fattibilità per il trattamento di malattie autoimmuni del sistema nervoso difficili da curare.

N.Fournier--BTB