Berliner Tageblatt - Science, nascosta la morte di una bambina in Cina dopo una nuova terapia genica

Una bambina di 6 anni affetta da una malattia rara è morta nell'ambito della sperimentazione di una terapia genica di nuova generazione in Cina. Il suo decesso, avvenuto nel 2025, è stato però tenuto nascosto dai ricercatori che sono riusciti, inoltre, a pubblicare alcuni dati della ricerca su una delle riviste più prestigiose al mondo, Nature. È la denuncia che arriva da un'inchiesta di Science e della piattaforma Retraction Watch. La bambina era affetta da una rara malattia genetica del sistema nervoso, la sindrome di Snijders Blok-Campeau, dovuta a una singola mutazione su un gene. Per difetti di questo tipo, da qualche anno la ricerca ha riposto fiducia in una nuova tecnica di editing genomico definita 'base editing': consente di riparare anomalie genetiche in maniera molto precisa e senza causare danni al Dna sano. Finora è stata usata su pochi pazienti e mai per malattie neurologiche. I genitori della bambina si sono rivolti a una struttura universitaria di Shangai, dove un gruppo di ricerca ha sviluppato un approccio di 'base editing' molto promettente per la patologia. Il 24 marzo dello scorso anno la tecnica è stata testata sulla bambina, ma la procedura si è rivelata fatale a causa di una reazione immunitaria alla terapia. Secondo l'inchiesta, la morte è stata l'epilogo di una serie di condotte che configgono con le buone prassi della ricerca clinica. L'ospedale ha concesso autorizzazioni troppo facili, ignorando, per esempio alcuni dati emersi dagli esperimenti sugli animali; i genitori sono stati indotti a sostenere lo sviluppo della terapia con 860 mila dollari; i rischi della procedura non sono stati sufficientemente esplicitati. Come se non bastasse, il team nascosto il decesso non aggiornando la scheda dedicata alla sperimentazione. Infine, lo scorso febbraio ha pubblicato su Nature uno studio che riguardava le fasi preliminari della ricerca: nella pubblicazione, accolta con entusiasmo dalla comunità scientifica, non c'è traccia del fatto che la procedura fosse già stata sperimentata nell'uomo né dei finanziamenti ricevuti dalla famiglia. Inoltre, esperti interpellati dagli autori dell'inchiesta hanno sollevato dubbi sull'autenticità dei dati e ora chiedono alla rivista una nuova valutazione o il ritiro dello studio. "Questa tragica morte rappresenta un nuovo passo falso nella corsa della Cina a competere con gli Stati Uniti come potenza biotecnologica", concludono gli autori.

W.Lapointe--BTB