Berliner Tageblatt - EUA autoriza primeiro tratamento com tesouras moleculares Crispr

"A terapia genética promete oferecer tratamentos mais específicos e mais eficazes, especialmente para pessoas com doenças raras", afirmou a diretora da Agência de Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla em inglês), Nicole Verdun, em nota à imprensa.

Segundo a FDA, a anemia falciforme, ou drepanocitose, afeta cerca de 100.000 americanos, a maioria pessoas negras.

Entre os sintomas mais comuns estão anemia crônica, crise de dor aguda e maior risco de infecções, com consequências que podem afetar órgãos vitais e ser fatais.

O desenvolvimento destas tesouras moleculares renderam à francesa Emmanuelle Charpentier e à americana Jennifer Doudna o Prêmio Nobel de Química em 2020.

A tecnologia Crispr revolucionou a manipulação do genoma por sua precisão e a facilidade de uso que oferece em relação às ferramentas anteriores.

Os dois tratamentos, Casgevy e Lyfgenia, foram avaliados em ensaios clínicos e aprovados para uso em pacientes a partir dos 12 anos.

O tratamento Casgevy já tinha sido aprovado em novembro pelas autoridades sanitárias britânicas.

Nele, as células do paciente são modificadas com tecnologia Crispr e em seguida transplantadas novamente no organismo.

P.Anderson--BTB